点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

12月22日，和誉医药宣布，其研制的CSF-1R高选择性小分子抑制剂贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）已取得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。这一创新疗法可用于治疗可能因手术切除而导致功能受限或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。此药品的全球商业化权利由德国默克（Merck KGaA）持有。

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的肿瘤，具有侵袭性，通常影响关节、腱鞘和滑囊。其病理机制主要是由于肿瘤性滑膜细胞中过量表达集落刺激因子1（CSF-1），进而引发大量表达CSF-1R的炎症细胞在肿瘤中的聚集，导致局部功能障碍和病变的加重。

作为一款由和誉医药独立开发的口服型高效CSF-1R抑制剂，盐酸匹米替尼胶囊不仅被NMPA列为突破性治疗药物，还取得了美国FDA的突破性疗法认定，同时也取得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）称号。和誉医药近期与德国默克达成协议，由后者负责该药物的全球市场运作。

此次NMPA的批准主要基于全球3期MANEUVER研究的显著结果。该研究结果显示，在第25周，接受盲态独立评审委员会（BIRC）基于RECIST v1.1标准的评估时，匹米替尼在主要研究终点客观缓解率（ORR）上明显优于安慰剂对照组（54.0% 对 3.2%）。在涉及患者生活质量的多项重要次要终点上，匹米替尼也展现出临床上意义重大的改善，包括关节活动度的提升、身体功能的改善（PROMIS-PF），以及显著降低了患者的最严重僵硬感及疼痛。2025年的ESMO大会上公布的长期随访数据进一步证明，匹米替尼可以为TGCT患者给予显著且持久的肿瘤缓解效果。中位随访时间为14.3个月时，研究开始时即服用匹米替尼的患者群体，其ORR从第25周时的54%提升至76.2%，其中4名患者实现完全缓解。

在MANEUVER研究中，匹米替尼不仅显示出疗效卓著，同时表现出良好的安全性和耐受性。治疗中，患者的中位剂量强度保持在88.2%的较高水平。大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为1至2级，并未发现新的安全性信号，也未观察到胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或毛发/皮肤色素减退的相关证据。这些结果表明匹米替尼在治疗腱鞘巨细胞瘤方面具有巨大的潜力和广阔的应用前景。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。