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2025年12月23日，全球医药行业的两大权威媒体Fierce Pharma和路透社（Reuters）透露了一则震惊业界的消息。辉瑞公司确认，一名参与其血友病药物Hympavzi（通用名：马塔西单抗）长期研究的患者因遭遇严重不良反应而不幸去世。

该事件发生在2025年12月14日，逝者为一名成人A型血友病患者，同时合并有抑制物。在接受Hympavzi药物的常规预防治疗期间，该患者在一场小型手术后突发血栓性中风，继而引发严重的脑出血，最终未能挽回生命。

马塔西单抗（Marstacimab，又称PF-6741086）是辉瑞公司研发的一种创新单克隆抗体，专注于靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的K2结构域，属于血友病再平衡治疗领域。现在Hympavzi已取得多个国家和地区的监管批准，用于无抑制物的重度血友病A或B型患者的预防性出血治疗，但尚未针对合并抑制物的血友病患者取得使用许可。

世界血友病联合会（WFH）和国家血友病及止血障碍基金会（NBDF）也发表声明，指出由于Hympavzi的再平衡疗法机制，血栓性事件不断是高度关注的潜在不良事件，并在临床开发早期就受到重点监控。这类风险也曾在其他非因子替代疗法中被记录和报告。

Hympavzi的研发历程可追溯到2024年10月，当时美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于12岁及以上、无抑制物的重度血友病患者的预防性出血治疗。不久后，该药物亦在欧盟及英国、瑞士等地取得上市许可，其以每周一次的皮下注射形式给予，为许多血友病患者带来了更为便利的治疗选择。

令人振奋的是，国家药监局（NMPA）官网上个月宣布，辉瑞的马塔西单抗注射液作为国内首个1类新药成功上市，适用于体重不低于35公斤的12岁及以上儿童和成人患者，用于无因子VIII抑制物的重度A型血友病患者。

对于此次事件，辉瑞发表声明表示，公司将与试验研究者及独立外部数据监控委员会持续合作，收集详细信息，以全面分析这一事件的复杂成因。

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