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近期全球多肽及寡核苷酸(TIDES)领域取得一系列重要进展。加拿大卫生部最近为诺和诺德(Novo Nordisk)的Wegovy(司美格鲁肽注射液)颁发了附条件上市许可,用于治疗患有中度至重度肝纤维化的非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的成人患者。同时,信达生物发布了其GCG/GLP-1双受体激动剂玛仕度肽注射液的多项临床试验持续结果,研究主要集中在2型糖尿病与青少年肥胖的治疗效果上。
第一时间,关于司美格鲁肽的最新进展,诺和诺德公司近期宣布,其药物Wegovy已经取得加拿大卫生部的附条件上市许可。此项决策是基于3期ESSENCE临床试验中所取得的良好安全性和疗效数据。研究结果显示,接受司美格鲁肽治疗的患者,其脂肪性肝炎和肝纤维化症状较对照组有显著改善,这一进展有望为相关患者带来新的治疗选择。
此外,信达生物的玛仕度肽注射液在《自然》期刊上发表了两项重要的3期临床研究结果。在DREAMS-1研究中,玛仕度肽6 mg组在第24周时糖化血红蛋白(HbA1c)显著下降,体重管理上也有明显改善,超过安慰剂组的表现。在DREAMS-2研究中,玛仕度肽继续展示出优异的降糖和减重效果,显示了在糖尿病治疗上的潜力。这两项研究还表明,玛仕度肽在多项代谢指标上具有显著的改进,并具有良好的安全性和耐受性。
玛仕度肽在中国青少年肥胖人群中的1b期临床研究也取得了持续进展。研究结果提示,该药物不仅在体重和BMI上表现出显著的改善,还对青少年多项代谢指标的优化有助益。在12周的治疗后,受试者的体重和BMI均见大幅下降,进一步表明玛仕度肽在这类人群中的潜在临床应用价值。
同样引人注目的是Avacta Therapeutics公司的faridoxorubicin(AVA6000)。这款多肽偶联药物旨在治疗唾液腺癌,并显示出良好的临床试验结果。在1b期试验中,其疾病控制率达到90%,给予了明确的抗肿瘤效果。这种多柔比星衍生物经过设计,能够特异性地在肿瘤微环境中释放活性成分,从而降低系统性毒性,同时提高治疗效果。
最后,中美瑞康宣布RAG-18已在针对杜氏肌营养不良(DMD)的研究者发起的临床试验中完成首例患者给药。RAG-18作为一款创新的双链saRNA药物,采用特异性激活肌肉细胞中UTRN基因的方法,试图顺利获得此途径来替代缺失的抗肌萎缩蛋白功能,为DMD和贝克型肌营养不良(BMD)患者给予新的治疗思路。
这些进展标志着TIDES领域的技术不断创新和突破,不仅为患者带来了广泛的治疗选择,也为未来的研发和应用奠定了坚实基础。
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