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12月19日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官方网站发布消息，海思科研发的一类创新药物HSK39297片有望被纳入优先审评程序。这种药物适用于那些从未接受过补体抑制剂治疗的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。

从官方公布的信息来看，HSK39297是一种高效且具有高度选择性的口服补体因子B抑制剂。它主要顺利获得干预补体旁路途径的方式来发挥作用，并同时具备控制血管内和血管外溶血的能力。该药物以口服形式给药，能够极大提高患者的用药便利性和依从性。

根据数据，HSK39297不仅被开发用于PNH的治疗，还在针对IgA肾病、狼疮性肾炎和免疫性血小板减少症等多种疾病的治疗研究中展示了潜力。

2015年的日本血液学会年会成为了海思科展示这款药物的重要舞台。在会上，企业以口头报告的形式公布了一项针对HSK39297用于PNH的II期临床研究结果。这项研究是多中心、随机和开放设计，纳入了47名中国患者，这些患者均未接受过补体抑制剂治疗。受试者被随机分配到不同的剂量组进行治疗，包括75mg/125mg BID、100mg BID，以及200mg QD组。所有参与研究的患者均完成了为期24周的治疗周期。

研究结果令人鼓舞，尤其是在200mg QD剂量组中，治疗第24周时，有93.8%的患者其血红蛋白水平较基线提高了20g/L以上。这一治疗应答率与国际上同类药物伊普可泮的已知应答率（92.2%）相当。而且在整个治疗过程中，未出现严重的安全性问题，整体安全性和耐受性良好。

现在数据显示，中国市场上已经有三种针对PNH的新药取得了批准，分别为诺华公司的伊普可泮、罗氏公司的可伐利单抗以及阿斯利康的依库珠单抗。

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